Борьба с муковисцидозом

ГенВ Англии проходят испытания генети­ческого лекарства от муковисцидоза.

Причина муковисцидоза — мутация в гене одного из белков мембраны клеток слизистой оболочки. Этот белок уча­ствует в регуляции обмена воды и минеральных солей между клеткой и окружающей ее средой. В результате слизь, покрывающая поверхность легких и протоки поджелудочной железы, сгущается, что приводит к болезням легких и про­блемам с пищеварением, а также с выработкой инсулина. Ежегодно в мире рождается около 90 тысяч человек с этим заболеванием, которые обречены на пожизненный прием лекарств.

Очевидно, что прямой путь лечения болезни, вызванной мутацией, — генная терапия. В данном случае — доставка в клетки слизистой оболочки генетического материала, кодирующего правильный белок. Такие лекарства находятся в стадии разработки, и, в частности, британский Консорциум по борьбе с муковисцидозом, базирующийся в Лондонском королевском колледже, приступил в 2012 году к испытаниям с участием 130 добровольцев разного возраста. В течение года они раз в месяц вдыхают препарат упакованных в оболочку из жира частиц ДНК, компенсирующих мутацию в седьмой хромосоме. Кроме того, небольшая группа добровольцев будет получать препарат в виде вирусных частиц: у них выше способность доставлять ДНК в клетки, но в то же время выше и опасность каких-либо непредвиденных последствий. Предполагается, что испытания закончатся в 2014 году, а информация об их ходе появляется на сайте консорциума.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Можно использовать следующие HTML-теги и атрибуты: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>